热点聚焦

1. 从无药可医到生命重启：派真助力超罕见病家庭架起生命之桥

2025年2月28日为第18个国际罕见病日。今年的主题是“Morethanyoucanimagine”（不止罕见）。在这个特殊的日子里，我们分享一位为其9岁超罕见病儿子努力“造药”的母亲的感人故事。希望这能启发和激励更多罕见病患者家庭走出困境。

2. Immunity | 新型AAV病毒Ark313实现体内T细胞精准改造

近日，美国加州大学旧金山分校的Justin Eyquem与William A Nyberg研究团队，以及杜克大学医学院的Aravind Asokan团队，在《Immunity》杂志上发表了研究成果，介绍了他们开发的进化型AAV病毒Ark313。这项研究展示了其在小鼠体内T细胞基因传递、基因编辑和靶向整合大型DNA载体方面的潜力。

3. 四川首次发布干细胞地方标准

日前，四川省在成都举行了干细胞地方标准发布暨宣贯会，相关部门及行业专家齐聚一堂，共同见证《DB51/T3216-2024人牙来源间充质干细胞质量规范》等两项地方标准的发布。本次发布将为四川的干细胞行业发展奠定坚实基础。

4. 中国（天津）自由贸易试验区基因与细胞治疗中心揭牌

近日，中国（天津）自由贸易试验区基因与细胞治疗中心正式揭牌，此举将进一步推动天津的基因与细胞治疗产业布局。该中心将致力于提升基因与细胞治疗的研究和应用水平。

5. 广州市第一人民医院成功完成华南首例戈谢病基因治疗

在广州市第一人民医院，血液内科主任王顺清带领团队为一名罹患罕见病“戈谢病”的患者成功实施基因治疗。这一突破标志着华南地区在基因治疗领域的新进展。

6. 上海儿童医学中心成功完成首批杜氏肌营养不良症基因治疗

国家儿童医学中心的上海儿童医学中心近期为一批杜氏肌营养不良症（DMD）患者实施基因替代治疗，取得显著疗效，为该病的治疗提供了新的希望。

7. 新华医院启动雷特综合征AAV基因治疗临床研究

上海交通大学医学院附属新华医院的研究团队正式启动首例雷特综合征（RTT）的基因治疗药物GCB-002给药研究，带来了新的治疗希望。

8. 通过甲泼尼龙研发脊髓损伤新疗法

复旦大学华山医院的谢嵘团队与上海科技大学的李剑峰团队在《Journal of Nanobiotechnology》上发表论文，展示了新型脂质纳米颗粒MP-LNP在脊髓损伤的联合治疗中的潜力，具有良好的生物相容性及抗炎效果。

创新突破

1. ALS的新治疗思路：AAV递送抗PC-OxPL抗体片段

来自多个研究机构的团队发布新研究，通过AAV递送抗PC-OxPL抗体片段，旨在保护运动神经元并抑制TDP-43异常聚集，为神经退行性疾病提供新的干预思路。

2. 张锋发现新基因编辑系统：TIGR-Tas

张锋团队在《Science》上发表的研究揭示了TIGR-Tas基因编辑系统的潜力。这一全新的RNA引导的DNA靶向系统在基因编辑方面展现出更强的优势。

3. 针对基因治疗的拦路石，AAV抗体2期临床启动

Hansa Biopharma与Genethon启动的GNT-018-IDES临床试验，旨在评估对于严重Crigler-Najjar综合征患者在预处理后单次静脉注射的基因疗法的疗效与安全性。

资本速递

1. 到2034年，mRNA治疗市场规模将达到4264亿美元

根据Precedence Research的报告，预计到2034年，全球mRNA治疗市场规模将达到4264亿美元，预计在2025年至2034年的复合年增长率为8.28%。

2. 国家纳米科学中心新获mRNA递送系统专利授权

国家纳米科学中心的金属离子络合mRNA递送系统获得专利授权，这将为提升相关技术提供新的保障。